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新联合疗法能否“挽救”成人难治性HLH?

来源:检验医学网    阅读:

嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)是一种难治、高死亡风险的免疫紊乱性疾病。虽然标准疗法已经明显改善了HLH患者生存期,但是近30%的患者,尤其成人患者,对目前的治疗方案未能产生疾病缓解。该前瞻性研究旨在探究脂质体阿霉素+依托泊苷+甲基强的松龙(多柔比星-依托泊苷-甲基强的松龙;DEP)作为成人难治性HLH的挽救疗法的疗效。

 
    2013年6月-2014年6月,该研究纳入了63例成人HLH,其中包括29例淋巴瘤HLH、22例Epstein-Barr病毒性HLH、4例遗传性HLH以及8例未知基础疾病的HLH,并且这些患者在接受初始疗法后2周尚未达到部分缓解。研究人员分别给予患者DEP起始的挽救治疗,之后的2周和4周开始随访,并随访至患者死亡或至2014年11月。
 
    17名患者(27%)产生完全缓解,31名(49.2%)产生部分缓解。总缓解率为76.2%(48/63)。接受DEP治疗无缓解的患者,在接受挽救疗法后的4周内死亡。
 
    产生部分或完全缓解的48名患者中,有29名在接受后续化疗、自体干细胞移植或脾切除后幸存下来。
该研究表明,DEP疗法对于成人难治性HLH来说,是一种有效的挽救疗法。该疗法能够延长患者的生存期。同时,我们应继续理解其作用机制和缩小HLH及其相关基础病的差距。该研究登记于中国临床试验注册平台,编号为ChiCTR-IPC-14005514。

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